Patient Journey e Real World Effectiveness nel paziente con patologia rara: il caso della Leucemia Mieloide Cronica

Editore: FedOA - Federico II University Press

Collana:  Phàrmakon

Pagine:  61

Lingua: Italiano

Abstract: Nell’attuale contesto caratterizzato dalla crescente, e spesso ipertrofica, disponibilità di dati sanitari, la mera accumulazione di informazioni non coincide necessariamente con la produzione di evidenze utili ai processi decisionali. Tale criticità assume particolare rilevanza nell’ambito delle patologie rare, nelle quali la limitata numerosità dei casi e la necessità di percorsi assistenziali altamente specialistici rendono imprescindibile un approccio metodologico capace di integrare fonti informative eterogenee. In questo scenario si colloca la leucemia mieloide cronica, neoplasia ematologica rara la cui storia clinica è stata profondamente modificata dall’introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi, una vera e propria svolta terapeutica che ha reso imprescindibile un monitoraggio sistematico dell’efficacia dei trattamenti nel contesto della pratica clinica reale.

Il volume si propone di analizzare il patient journey dei pazienti affetti da patologie oncologiche rare attraverso modelli di analisi basati sull’integrazione tra database amministrativi e database clinici. I primi consentono l’osservazione longitudinale di ampie coorti di popolazione e la ricostruzione delle traiettorie terapeutiche nel lungo periodo; i secondi forniscono informazioni cliniche indispensabili per l’interpretazione dei cambiamenti terapeutici e della risposta al trattamento. L’integrazione sistematica di tali fonti rappresenta pertanto una condizione essenziale per la produzione di evidenze reali e per il rafforzamento dei processi di governance farmaceutica.

Attraverso l’analisi del caso della leucemia mieloide cronica, questo lavoro vuole infatti evidenziare come l’utilizzo congiunto di dati clinici e amministrativi consenta una lettura più completa dei percorsi di cura, favorendo decisioni informate in termini di appropriatezza prescrittiva, programmazione sanitaria e organizzazione dei servizi. In una siffatta prospettiva, l’approccio integrato ai dati si configura come uno strumento strategico per migliorare la qualità dell’assistenza e sostenere modelli di governance orientati alla gestione efficace delle patologie rare.